Lek na glejaka - jest rekomendacja

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zarekomendował rejestrację pierwszego od 25 lat leku na glejaka. Decyzja EMA oczekiwana jest w najbliższych miesiącach. W USA i kilku innych krajach lek ten jest już stosowany.

Glejaki to nowotwory mózgu rozwijające się z komórek glejowych lub prekursorowych. Wyróżnia się cztery główne kategorie glejaków, takie jak gwiaździaki, skąpodrzewiaki, glejaki wielopostaciowe, w tym glejaki rozlane występujące u osób dorosłych. Glejaki rozlane są najczęstszymi pierwotnymi złośliwymi guzami mózgu u dorosłych, wyjątkowo też trudnymi do leczenia z braku skutecznej terapii.

Nowy lek o nazwie worasidenib stosowany jest w leczeniu glejaka rozlanego II stopnia, z mutacją genów IDH1/2 (dehydrogenazy izocytrynianowej). Terapia ta jest ukierunkowana molekularnie i opóźnia postęp tej szczególnie groźnej choroby. Jej działanie polega na blokowaniu enzymów IDH1/2, co hamuje powstawanie szkodliwej substancji 2-HG (2-hydroksyglutaran) pobudzającej wzrost guza.

Z badania klinicznego III fazy o nazwie INDIGO wynika, że lek pomaga pacjentom z resztkowym lub nawracającym glejakiem II stopnia (z mutacją genu IDH1 lub IDH2), których wcześniejsze leczenie obejmowało jedynie zabieg chirurgiczny. Wykazano, że mediana czasu przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) wyniosła 27,7 miesiąca dla worasydenibu wobec 11,1 miesiąca dla placebo (substancji o obojętnym działaniu).

Kolizja na skrzyżowaniu, mandat dla sprawcy Jak założyć działalność gospodarczą? Sprawdź, jak może Ci w tym pomóc wniosek na Firmove.pl

Również czas do kolejnej interwencji (TTNI) oraz eksploracyjnego punktu końcowego – tempa wzrostu guza (TGR), były korzystne dla tego leku. Według wyliczeń Blinded Independent Review Committee (BIRC) zmniejszał on objętość guza średnio o 2,5 proc. co pół roku, podczas gdy u pacjentów przydzielonych losowo do grupy z użyciem placebo objętość guza się zwiększała – średnio o 13,9 proc. co pół roku.

Terapia ta została już zarejestrowana w 2024 r. w Stanach Zjednoczonych przez Agencję Żywności i Leków (FDA). Dopuszczono ją do użycia także w Kanadzie, Australii, Izraelu, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Arabii Saudyjskiej i Szwajcarii. Jej rejestracja jest obecnie rozważana w Wielkiej Brytanii, Japonii oraz kilku innych krajach.

W Unii Europejskiej worasidenib ma być stosowany u dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat i o masie ciała co najmniej 40 kg, u których przeprowadzono jedynie interwencję chirurgiczną i u których nie jest konieczna natychmiastowa radioterapia lub chemioterapia.

Zbigniew Wojtasiński (PAP)